Казанские ученые создадут препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Казанский федеральный университет (КФУ) и группа компаний «Р-Фарм» подписали соглашение о разработке инновационного генотерапевтического препарата. Согласно договору, ученые КФУ займутся разработкой перспективного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, сообщает пресс-служба вуза.

Новый препарат будет основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов, что может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов.

— Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА, делая его более доступным для большего числа пациентов. Кроме того, новый препарат поможет разгрузить систему здравоохранения, так как позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке, — поделился мнением руководитель Центра превосходства «Персонифицированная медицина» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберт Ризванов.

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, вызванное нарушением работы гена SMN1, который отвечает за образование специального белка в мотонейронах. Нарушение работы этого гена приводит к дегенерации и гибели мотонейронов, что в свою очередь вызывает прогрессирующую атрофию мышц и сопутствующие осложнения. СМА является серьезным заболеванием, и в большинстве случаев пациенты, не получившие своевременно необходимое лечение, становятся инвалидами.

В начале марта сообщалось, что ученые КФУ научились предсказывать температуру кипения алканофенонов, теплоту испарения и давление пара. Эти параметры специалистам удалось определить для длинноцепных алканофенонов (октано-, гексано- и октадеканофенона).